1) Eksperimentālās ģenētiska slimība, aizstājot, papildināšana vai manipulējot ar virsnormas gēnus ar izteiksmi ārstēšana parasti darbojas gēnu

2) eksperimentālās procedūras, kuru mērķis ir aizstāt, manipulējot vai papildinot nonfunctional vai misfunctioning gēnu, ar veselīgu gēni.

3) Parasti ģenētiski izmainīts gēnu ievietošanas īpaši aizstāt bojāto gēnu ģenētiskās slimības ārstēšanā vai sniegt specializētu slimības apkarošanas funkciju (kā iznīcināt audzēju šūnas) šūnās.

4) Gēnu terapija ir eksperimentālā tehnika, ārstējot slimību, pārveidojot pacienta ģenētiskā materiāla. Visbie āk gēnu terapija darbojas ieviešot bojāto gēnu veselīgu kopiju pacienta šūnās.