Pengobatan penyakit yang diwariskan oleh memperkenalkan ke dalam sel-sel individu yang terkena wild-jenis salinan gen yang rusak yang menyebabkan gangguan. Jika reproduksi sel yang dimodifikasi, prosedur ini disebut kuman-garis atau terapi gen diwariskan. Jika sel-sel lain dari sel-sel reproduksi dimodifikasi, prosedur ini disebut terapi gen somatik-sel atau tidak dapat diwariskan.