Det tredje trin i teste en eksperimentel medicin (eller anden behandling) i mennesker. Fase III forsøg gennemføres at bekræfte og udvide på sikkerhed og effektivitet resultater fra fase I og II forsøg, at sammenligne narkotika til standard terapier for den sygdom eller en tilstand, undersøges, og til at vurdere de samlede risici og fordele ved narkotikaen. Denne retssag fase rekrutterer en stor gruppe af mennesker med den sygdom eller en tilstand, normalt spænder fra 1.000 til 3.000 deltagere. Resultater fra fase III forsøg give oplysninger at Food and Drug Administration (FDA) skal overveje narkotika til godkendelse.